蓝盖西林瓶里的液体看起来与普通矿泉水无异，实际装载着数以亿计的腺相关病毒载体（AAV）。AAV载体搭载外源正常基因导入患病组织或器官后，一次用药的治疗效果可持续10年左右，不过，AAV载体的制备难